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STALICLA SA è un’azienda biofarmaceutica svizzera, leader nello sviluppo di farmaci di medicina di precisione basati sull’omica per pazienti con disturbi dello sviluppo neurologico (DSN), con una prima applicazione nel disturbo dello spettro autistico (DSA). STALICLA ha come obiettivo quello di identificare i sottogruppi di pazienti clinicamente attuabili e sviluppare trattamenti su misura per coloro che sono più indeboliti e limitati dai loro sintomi.

Negli ultimi 40 anni di ricerca incentrata sui disturbi dello sviluppo neurologico (DSN), si sono compiuti progressi sostanziali verso l’identificazione dei fattori genetici che contribuiscono al rischio di DSN. Tuttavia, questa ricerca ha anche evidenziato l’elevata eterogeneità genetica nelle DSN, con più di 1.000 geni stimati che contribuiscono al rischio.

Il classico approccio di ricerca per scoprire farmaci mirati, utilizzando endpoint incentrati sulla genetica e sul comportamento, non è riuscito a riconoscere questa eterogeneità, che ha portato a ripetuti fallimenti negli studi clinici.  Al contrario, l’approccio di scoperta di farmaci basato sull’endofenotipo di STALICLA sfrutta i dati esistenti per identificare segni, sintomi clinici e basi di conoscenza dei biomarcatori che vengono utilizzati per sezionare questa popolazione eterogenea in sottogruppi di pazienti più omogenei e clinicamente definiti, consentendo quindi trattamenti personalizzati. L’approccio di STALICLA ha un grande potenziale per cambiare il paradigma nel campo dei DSN.

Gli sforzi per classificare l’autismo sono ancora in una fase critica e devono fare affidamento sulla definizione di una relazione tra sintomi clinici e meccanismi biologici per migliorare i risultati degli studi clinici. Questo è il fulcro di ciò che STALICLA sta facendo, applicando un approccio di endofenotipizzazione per identificare un sottogruppo di pazienti meglio definito e caratterizzato biologicamente per identificare i migliori trattamenti su misura.